FDA, 수십 년 만에 처음으로 새로운 낭포 성 섬유증 치료 승인

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미국 식품의 약국 (FDA) 방금 승인했습니다 낭포 성 섬유증에 대한 획기적인 새로운 치료법이며 수십 년 동안이 질병에 대해 개발 된 최초의 치료법입니다.

Vertex Pharmaceuticals에서 개발 한 새로 승인 된 Trikafta 약물은 낭포 성 섬유증 CFTR (transmembrane Conductance Regulator) 유전자에 F508del 돌연변이가 하나 이상있는 낭포 성 섬유증이있는 12 세 이상의 환자를 치료하는 데 사용할 수 있습니다.


CFTR 유전자에는 약 2,000 개의 알려진 돌연변이가 있지만 가장 일반적인 돌연변이는 F508del 돌연변이입니다. Trikafta는 이러한 낭포 성 섬유증 환자에게 효과적인 최초 승인 된 치료법으로,이 질병을 가진 환자의 약 90 %를 차지합니다.

희귀하고 진행성이며 생명을 위협하는 질병 인 낭포 성 섬유증은 폐, 소화관 및 기타 신체 부위에 쌓이는 두꺼운 점액을 형성합니다. 심각한 호흡기 및 소화기 문제는 물론 감염 및 당뇨병과 같은 기타 합병증을 유발합니다. 낭포 성 섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이로 인한 단백질 결함으로 인해 발생합니다.

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Trikafta는 결함이있는 CFTR 단백질을 표적으로 삼는 세 가지 약물의 조합입니다. CFTR 유전자 변이로 만들어진 단백질이보다 효과적으로 기능하도록 도와줍니다. 현재 결함이있는 단백질을 표적으로하는 치료법이 일부 치료 옵션이지만, 많은 환자가 지금까지 치료할 수없는 돌연변이를 가지고 있습니다.


낭포 성 섬유증이있는 12 세 이상의 환자에서 Trikafta의 효능이 2 건의 시험에서 입증되었습니다. 첫 번째 시험은 403 명의 환자를 대상으로 한 24 주 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험이었고 두 번째 시험은 두 개의 동일한 F508del을 가진 107 명의 환자를 대상으로 한 4 주 무작위 이중 맹검 활성 대조 시험이었습니다. 돌연변이.

각 시험에서 1 차 분석에서는 1 초 동안 예상되는 강제 호기량 (ppFEV1)의 증가를 조사했습니다. 이는 폐 질환 진행의 확고한 지표입니다.


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Trikafta는 두 시험에서 ppFEV1을 증가 시켰습니다. 첫 번째 시험에서는 위약에 비해 기준선에서 평균 ppFEV1이 13.8 % 증가했습니다. 두 번째 시험에서는 tezacaftor / ivacaftor에 비해 기준선에서 평균 ppFEV1이 10 % 증가했습니다. 첫 번째 시험에서 Trikafta 치료는 위약에 비해 염화 땀, 폐 악화 횟수 (호흡기 증상 및 폐 기능 악화) 및 체질량 지수 (체중 대 신장 비율)를 개선했습니다.

CF 치료제를 찾는 데있어 세계 최고의 선두 주자 인 낭포 성 섬유증 재단 (CFF)은 'CF 역사상 가장 큰 치료 발전'으로 FDA의 승인을 받았습니다.

1955 년 재단이 설립되었을 때이 질병에 대한 치료법이 없었습니다. 자, CFF 사장 겸 CEO Dr. Preston Campbell 말한다 :“우리 CF 재단과 CF 커뮤니티의 많은 사람들은이 이정표를 수십 년 동안 꿈꿔 왔습니다.


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“CF 환자를 돌보는 임상의로서 수십 년 동안 저는이 질병의 치료를 극적으로 바꿀 수있는 날을 고대했습니다. 오늘이 왔다고 말할 수있어서 깊이 감사합니다.”

Vertex 대표 KXAN에게 말했다 이 약이 연간 약 311,000 달러에 시판 될 것이라고 그는 말했다. 그러나 그는 보험 회사들이 그들의 연구 결과를 기반으로 치료의 재정적 부담을 완화 할 준비가되어 있다고 확신한다고 말했다.

(손목 시계아래 인터뷰)

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